Ученые впервые использовали геномный редактор CRISPR в теле человека для лечения слепоты

Американские ученые утверждают, что они впервые использовали инструмент для редактирования генов CRISPR в теле человека для лечения врожденной слепоты. Об этом сообщает NBC News.

CRISPR — это система точного редактирования ДНК. Впервые метод экспериментально опробовали в 2012 году. В ноябре 2018 года китайский ученый Цзянькуй Хэ заявил о рождении первых в мире CRISPR-детей: он попытался создать у девочек-близняшек устойчивость к заражению ВИЧ, отключив ген CCR5. За проведение незаконного эксперимента ученый был приговорен к трем годам тюрьмы и штрафу в 3 млн юаней (около 430 тыс. долларов).

Но операция, проведенная в Глазном институте Кейси Орегонского университета здоровья и науки в Портленде, была законной и проводилась с разрешения властей. Сообщается, что пациент страдал от наследственной формы слепоты и обратился за помощью. Клиника пока не будет раскрывать подробности о пациенте или когда была проведена операция.

Известно, что у этого человека был амавроз Лебера — наследственное заболевание сетчатки. Из-за дефектного гена RPE65 или иных генов в сетчатке умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Чтобы восстановить зрение, врачи использовали геномный редактор CRISPR. Все манипуляции проводились на сетчатке пациента под общим наркозом.

Может потребоваться месяц, чтобы понять, сработал ли этот метод. Если первые несколько попыток окажутся безопасными, врачи планируют проверить его на 18 детях и взрослых.