Сибирские ученые создали новое соединение для лечения мышечной дистрофии

Мышечная дистрофия Дюшена – заболевание генетическое. Для него характерно активное развитие мышечной дистрофии, из-за которой человек  перестает двигаться. Болезнь смертельная. Чаще ей болеет мужское население. Название заболевание получило в честь французского невролога 19 века Гийома Дюшена, который впервые описал его. Чаще всего заболевание заканчивается остановкой сердца или параличом дыхания в возрасте от 25 до 30 лет. Ежегодно в мире регистрируют 20 тысяч новых случаев мышечной дистрофии Дюшена.

"Мышечную дистрофию Дюшена вызывают мутации в гене белка дистрофина – важного компонента здоровых мышц. Один из подходов к лечению болезни – это коррекция мутации с помощью синтетического олигонуклеотида (короткого фрагмента ДНК или РНК - прим. ТАСС). Такой препарат был недавно внедрен в США. Мы разработали новый вид химически модифицированных олигонуклеотидов – фосфорилгуанидины, которые на лабораторных мышах с мышечной дистрофией Дюшена работают не хуже зарубежных аналогов", – рассказал Стеценко.

По словам Стеценко, излечить пациента можно, если удалить мутированный участок РНК при помощи синтетического олигонуклеотида. В результате получается укороченный, но работающий дистрофин.

Ученые открыли новые соединения в Новосибирске, а опыты на мышах проводили вместе с коллегами из Оксфордского университета в рамках совместного гранта Рoссийского фoнда фундaментaльных исследований и британского Кoрoлевского oбщества. Лаборатория Великобритании считается одним из мировых лидеров, который разрабатывает способы лечения мышечной дистрофии Дюшена.

Химики ИХБФМ СО РАН вместе с иностранными коллегами и дальше исследуют область создания олигонуклеотидного препарата для избавления от мышечной дистрофии Дюшена. Исследователи в будущем хотят начать опыты по коррекции мутаций на человеке и на генно-модифицированных животных.