«Не убивайте наших детей!..»
Больные и родители больных редким генетическим заболеванием мукополисахаридозом сбили пороги чиновничьих кабинетов, прося дать шанс на жизнь им и их детям. Тем не менее ни один больной в Беларуси не получает специфического лечения этого заболевания, а у двоих это лечение прервано. Чиновники утверждают, что из-за неэффективности, а больные — что из-за дороговизны.
Руководитель РОО «Белорусская организация больных мукополисахаридозом и другими редкими генетическими заболеваниями» Тамара Матиевич сообщила Naviny.by, что с августа, когда больные и родители были на приеме в райисполкоме в Столбцах у первого заместителя главы Администрации президента Натальи Петкевич, они не могут получить от нее ответ на заданные вопросы. На коллективное обращение в Администрацию ответ пришел из Минздрава. Родителям посоветовали сидеть тихо и не тратить зря время врачей.
Однако тихо они не сидели, а зарегистрировали 17 октября республиканскую общественную организацию. 9 декабря родители и больные были на приеме у министра здравоохранения, которую провел без него первый заместитель министра Валерий Ходжаев.
Главный вопрос больных и родителей был в лечении мукополисахаридоза ферментозаместительной терапией. Родители узнали хорошую новость — в Беларуси зарегистрирован альдуразим, лекарство для 1 типа заболевания (МПС-1). При том что именно этим лекарством лечат мукополисахаридоз 1 типа в Израиле, США, России, альдуразимом, в Беларуси не лечат вообще. Покупать лекарство больные за свои средства не могут — одна ампула стоит около 1,5 тысячи евро, а нужно их несколько в месяц пожизненно.
Больных другими типами заболевания также не лечат, ссылаясь то на отсутствие регистрации препаратов в Беларуси, то на отсутствие эффекта от лечения. При этом по закону «О лекарственных средствах» возможно лечение ограниченного контингента и незарегистрированными препаратами. Так у нас лечат онкологические заболевания, болезнь Гоше.
| Мукополисахаридоз — группа наследственных болезней соединительной ткани, обусловленных нарушением обмена гликозаминогликанов в результате генетически обусловленной неполноценности ферментов, участвующих в их расщеплении. Почти каждый тип болезни имеет свое поддерживающее лечение. Сейчас в Беларуси его не получает ни один больной, а их, по неофициальным данным, около 150. |
«Наглазима» хватило на полгода. Следующую закупку Минздрав сделать не смог. Вскоре получившим лечение пришли из ведомства письма, в которых сообщалось, что комиссия признала препарат неэффективным, поэтому лечение было прервано. Пока это первый известный в мире инцидент с прекращением лечения «Наглазимом», утверждает Тамара Матиевич.
Она говорит, что у нее возникает вопрос — на основании какого документа проводили клинические испытания, в которых участвовала ее дочь и еще одна пациентка: «Если была регистрация, значит лекарство признано безопасным и эффективным, и испытания не нужны. Мы согласились принять участие в испытаниях только потому, что надеялись на лечение. Боюсь, что тактика была продумана Минздравом заранее. Я имею в виду, что они изначально планировали признать лекарство неэффективным».
«Мы настаиваем на пересмотре решения о неэффективности препарата. Положительное действие препарата было очевидно. Татьяна встала с коляски, а уровень GAG (гликозаминагликаны) — основной показатель вредных веществ в организме — значительно снизился», — говорит Тамара Матиевич.
Она рассказала, что на встрече в Министерстве здравоохранения медики свели нашу проблему к тому, что больные мукополисахаридозом могут рассчитывать только на симптоматическое лечение. Вместе с тем Матиевич утверждает: «Возможно, что качество жизни может улучшиться у взрослых, но для маленьких, которые вовремя начнут лечение, это шанс на другую жизнь».
Светлана П., трехлетний сын которой болен МПС-2, который лечат во всем мире препаратом «Элапраза», не зарегистрированном в Беларуси, говорит, что мальчик лечения не получает. В ответах Минздрава на четыре письма Светланы говорится, что одна ампула стоит 2 950 евро. Лекарство необходимо принимать пожизненно раз в неделю.
Светлана говорит: «Никакой конкретики ни в ответах ведомства, ни во время встречи не было. Если бы начали принимать лекарство теперь, можно было бы предотвратить серьезные последствия. Отмечу, что в приватных разговорах врачи говорят мне, что мой сын перспективен для лечения. Однако я так и не добилась официальной бумаги о том, что ребенок нуждается в таком лечении. Позиция медиков, на мой взгляд, возмутительна. Они не доносят до чиновников свою профессиональную точку зрения».
Тамара Матиевич понимает, что деньги для лечения генетических заболеваний нужны огромные: «Однако скажите нам, что у государства нет средств лечить больных мукополисахаридозом. Тогда мы будем обращаться на основании официального заключения о необходимости лечения и отсутствия для этого в Беларуси материальной возможности к зарубежным благотворителям. Пока же чиновники советуют нам в частных беседах покупать препараты самим».
Родители не согласны мириться с тем, что их детям подписан смертный приговор. Они добиваются приема и у главы Администрации президента, и у его первого заместителя. «Мы делаем это, поскольку нас не удовлетворил ответ Минздрава. В канцелярии Администрации президента нам отвечали, что в ноябре Макей не принимал. Прием у Натальи Петкевич был перенесен со 2 на 15 декабря. При этом нам сказали, что в этот день он навряд ли состоится», — рассказала Матиевич.
РООО «Белорусская организация больных мукополисахаридозом и другими редкими генетическими заболеваниями» также обратилась к председателю постоянной комиссии Палаты представителей по охране здоровья, физической культуре, делам семьи и молодежи Олегу Величко с обращением, в котором просит инициировать разработку государственной программы по лечению редких генетических болезней.
Тамара Матиевич подчеркнула, что лечение должно быть комплексным и иметь целевое финансирование. Пока же существует разрозненность, непоследовательность в ведении больных и даже в их симптоматическом лечении. За больными не закреплены курирующие врачи-генетики, а другим специалистам, по словам Матиевич, не хватает знаний и опыта справиться с проблемой. Она надеется, что эту проблему Минздрав, как обещал, разрешит в ближайшее время, закрепив за больными в различных РНПЦ специалистов.
«Необходимо заниматься в комплексе генетическими болезнями. Здесь необходим государственный подход. Пока же получается, что отказываются лечить маленьких, а когда дети вырастают глубокими инвалидами, чиновники говорят о том, что лечение не имеет смысла», — подчеркнула Тамара Матиевич.
Елена СПАСЮК